Extinguindo a inflamação

A droga mostra resultados promissores no tratamento da esclerodermia localizada em crianças, mostra estudo da UNM

Armani Sanchez era uma criança quando sua mãe, Alma, descobriu uma pequena mancha marrom embaixo de seu braço esquerdo. Um médico disse-lhe que era eczema e disse que iria desaparecer à medida que a menina crescia - mas o problema piorou.

“Percebi onde começou a se espalhar para a parte superior do braço”, diz Alma. “Acabei comprando os cremes, xampus, loções para eczema - nada estava ajudando”.

Para Alma e seu marido José foi o início de uma odisséia de consultas médicas em busca do diagnóstico. Armani foi examinado em Las Cruces e Silver City antes que um médico em Albuquerque confirmasse o diagnóstico de esclerodermia localizada - cicatriz e endurecimento da pele que resulta da inflamação.

“Quando ela viu Armani e viu como era ruim, ela disse: 'Preciso mandar você para alguém que é realmente bom com isso'”, disse Alma. "Foi quando fomos transferidos para o Dr. Kalampokis."

Ioannis Kalampokis, MD, PhD, professor assistente na Divisão de Reumatologia Pediátrica da Universidade do Novo México, atende centenas de crianças de todo o estado com doenças autoimunes e inflamatórias - muitas delas raras.

Acontece que ele já estava usando uma nova terapia para tratar a esclerodermia localizada em crianças.

Os médicos não sabem o que causa a esclerodermia. Não há cura, então eles se concentram em controlar a inflamação com medicamentos. O tratamento padrão é uma combinação de esteróides e metotrexato, um medicamento contra o câncer, mas não funciona para todos.

Kalampokis estava usando abatacept off-label em crianças com esclerodermia localizada. O abatacepte é uma droga que interfere na ativação das células T que desempenham um papel fundamental no desencadeamento da inflamação como parte da resposta imunológica do corpo. Estudos na Europa mostraram que é eficaz em adultos com esclerodermia localizada, mas raramente foi usado em crianças com a doença.

Kalampokis foi o principal autor de um artigo marco publicado recentemente na revista Seminários de Artrite e Reumatismo com os colegas Aimee Smidt, MD, professora e presidente do Departamento de Dermatologia, e Belina Yi, DO, residente do Departamento de Pediatria, que descreve o uso bem-sucedido de abatacept em oito pacientes jovens da UNM, incluindo Armani.

"Este é o primeiro artigo publicado sobre o abatacept como tratamento para esclerodermia localizada em crianças no mundo, e o primeiro em crianças ou adultos nos Estados Unidos", disse Kalampokis.

O abatacept, que já havia obtido a aprovação do FDA para tratar a artrite juvenil, tem um bom perfil de segurança, diz ele. Em crianças com esclerodermia localizada, extingue a inflamação que danifica a pele. "Uma vez que você elimina a resposta inflamatória com esteróides no início do tratamento, o desafio é mantê-la baixa para que nunca volte", diz ele.

Kalampokis começou a prescrever abatacept para pacientes com esclerodermia encaminhados a ele por dermatologistas. "Eles basicamente falharam em todos os outros tratamentos", diz ele. "Usei-o em alguns pacientes que falharam em tratamentos anteriores e observaram bons resultados, depois comecei a usá-lo em novos pacientes."

A cadeira de dermatologia, Aimee Smidt, diz que a esclerodermia localizada costuma ser um distúrbio muito desafiador, e os pacientes costumam consultar dermatologistas e reumatologistas.

"Os dermatologistas são ensinados a usar medicamentos imunomoduladores selecionados, mas para muitos pacientes eles simplesmente não são suficientes ", diz ela." Este estudo é verdadeiramente um marco, pois irá compartilhar nossa experiência na UNM no tratamento bem-sucedido de crianças com esclerodermia neste seguro e novo forma, e provavelmente ajudará crianças com esta doença rara em todo o país. "

O estudo foi uma revisão retrospectiva dos tratamentos fornecidos como parte do atendimento regular na clínica de reumatologia pediátrica da UNM. Kalampokis enfatiza que mais estudos serão necessários para avaliar totalmente o potencial terapêutico do abatacept na esclerodermia localizada.

Quando Kalampokis viu Armani Sanchez em março de 2018, sua esclerodermia havia se espalhado para outras partes de seu corpo.

A cicatriz da doença havia chegado ao ponto em que ela não conseguia fechar o punho, tocar o ombro ou esticar o braço. Kalampokis a iniciou com infusões mensais de abatacepte, bem como um medicamento imunomodulador chamado micofenolato e infusões de um esteróide.

Armani respondeu ao regime imediatamente, diz sua mãe.

“Desde o primeiro dia, quando ela tomou a medicação, seu tom de pele mudou”, diz Alma. Suas lesões cutâneas pararam de progredir e, com a ajuda da fisioterapia, ela ganhou maior amplitude de movimento no pulso e no cotovelo esquerdos.

Alma credita Kalampokis por mudar a vida de sua filha e comunicar suas descobertas com eficácia.

“Estou muito grata por tê-lo encontrado”, diz ela. "Ele respondeu a todas as perguntas que eu precisava. Ele ainda faz isso até hoje."